Метод доставки мРНК может исправить дефектные гены до рождения

Новое исследование демонстрирует, что биомедицинский инструмент способен эффективно доставлять генетический материал для редактирования дефектных генов в развивающихся клетках мозга плода.

Технология, протестированная на мышах, имеет потенциал для предотвращения прогрессирования генетически обусловленных нейроразвивающих нарушений, таких как синдром Ангельмана и синдром Ретта, еще до рождения.

«Значение этого инструмента для лечения нарушений нейроразвития колоссально. Мы можем потенциально исправлять генетические аномалии на базовом уровне в ключевые моменты развития мозга», — отметил старший автор исследования, профессор Айцзюнь Ван из Калифорнийского университета в Дэвисе.

Данное исследование, выполненное в сотрудничестве Wang Lab и Murthy Lab в Калифорнийском университете в Беркли, опубликовано в журнале ACS Nano.

Команда исследователей надеется развить эту технологию в методы лечения генетических заболеваний, которые могут быть диагностированы во время пренатального тестирования.

Лечение можно будет осуществлять в утробе матери, что позволит предотвратить дальнейшие повреждения по мере развития и созревания клеток.

Белки имеют решающее значение для функционирования наших организмов и формируются в клетках на основе инструкций, предоставляемых информационной РНК (мРНК).

При определенных генетических состояниях гены могут производить больше или меньше белков, чем необходимо организму.

В таких ситуациях необходимо либо отключить гиперактивный ген, либо восстановить недостаток белка, чтобы вернуть организм в норму.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что впервые расшифровали ДНК героя древнескандинавской саги.