Новое исследование демонстрирует, что биомедицинский инструмент способен эффективно доставлять генетический материал для редактирования дефектных генов в развивающихся клетках мозга плода.
Технология, протестированная на мышах, имеет потенциал для предотвращения прогрессирования генетически обусловленных нейроразвивающих нарушений, таких как синдром Ангельмана и синдром Ретта, еще до рождения.
«Значение этого инструмента для лечения нарушений нейроразвития колоссально. Мы можем потенциально исправлять генетические аномалии на базовом уровне в ключевые моменты развития мозга», — отметил старший автор исследования, профессор Айцзюнь Ван из Калифорнийского университета в Дэвисе.
Данное исследование, выполненное в сотрудничестве Wang Lab и Murthy Lab в Калифорнийском университете в Беркли, опубликовано в журнале ACS Nano.
Команда исследователей надеется развить эту технологию в методы лечения генетических заболеваний, которые могут быть диагностированы во время пренатального тестирования.
Лечение можно будет осуществлять в утробе матери, что позволит предотвратить дальнейшие повреждения по мере развития и созревания клеток.
Белки имеют решающее значение для функционирования наших организмов и формируются в клетках на основе инструкций, предоставляемых информационной РНК (мРНК).
При определенных генетических состояниях гены могут производить больше или меньше белков, чем необходимо организму.
В таких ситуациях необходимо либо отключить гиперактивный ген, либо восстановить недостаток белка, чтобы вернуть организм в норму.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что впервые расшифровали ДНК героя древнескандинавской саги.
Выпадение волос - естественный процесс. Волосы постоянно обновляются, старые выпадают, а новые растут. Каждый день…
Зевота - это непроизвольный вдох через рот с коротким выдохом. Иногда этот процесс незаметен и…
Число людей с избыточным весом в России быстро растет. Согласно статистике Всероссийского союза пациентов, сегодня…
Хурма - вкусный осенний фрукт, но у нее также есть некоторые противопоказания. Гастроэнтеролог Рустем Садыков…
Люди проводят все больше времени за экранами компьютеров, смартфонов и телевизоров, а также проводят большую…
Рак груди - самый распространенный рак в мире. Только при своевременной диагностике в 90% случаев…