Ученые определили ген и белок, которые могут помочь в лечении мотонейронной болезни. Результаты найденных методов опубликованы на портале Калифорнийского университета.
Люди с заболеванием БАС живут от 2 до 5 лет после постановки диагноза. Заболевание медленно разрушает двигательные нейроны, снижает мышечную силу и подвижность пациента. Пока он не потеряет возможность говорить, принимать пищу или самостоятельно дышать.
На текущий момент эффективных вариантов лечения не так много. Поэтому специалисты из Университета Южной Калифорнии решили изучить новые целевые препараты для лечения мотонейронной болезни.
Команда сотрудников создала индуцированные плюрипотентные стволовые клетки. Как у пациентов с установленным диагнозом, путем программирования на двигательных нейронах. И протестировали тысячи лекарств и молекул, чтобы найти лекарства, которые могут замедлить прогрессирование заболевания.
Ученые обнаружили ген SYF2, подавление которого снизило степень нейродегенерации и двигательной дисфункции у мышей с БАС.
Во втором исследовании аналогичные инструменты использовались для определения другого виновника: белка под названием PIKFYVE. В тестах на плодовых мушках, круглых червях, мышах и двигательных нейронах, команда заблокировала белок с помощью лекарств, генной инженерии и методов РНК.
Опять же, лечение уменьшило нейродегенерацию, улучшило двигательные функции и увеличило продолжительность жизни испытуемых. При ближайшем рассмотрении исследователи обнаружили механизм, лежащий в основе улучшений. Уменьшение PIKFYVE помогло нейронам выносить отходы за пределы клетки, предотвращая накопление токсичных белков.
Хотя еще предстоит проделать большую работу, прежде чем опробовать любую из этих стратегий на людях, это должно вселить надежду на то, что есть возможные способы лечения.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о симптомах болезни уха угрожающей глухотой и менингитом.
Патологическое влечение к азартным играм намерены включить в перечень заболеваний, при которых медицинская помощь в…
Терапевт Ольга Сухарева заявила накануне, что многие заболевания, как бы это ни звучало весьма парадоксально,…
Американские медики выяснили недавно, что вероятность развития такого заболевания, как фиброз печени и других тяжелых…
Смех заметно облегчает боль, в целом снижает тревогу и к тому же стимулирует иммунную систему,…
Российские исследователи придумали систему искусственного интеллекта (ИИ), способную в десятки раз быстрее прогнозировать характер взаимодействий…
Ведущие микробиологи и экологи всего мира призвали к резкому сокращению использования различных бактерицидных средств, среди…