Ученые из РФ создали основу для генной терапии от редкой болезни сетчатки глаза

Исследователи из России сумели разработать уникальный подход, позволяющий деликатно исправлять дефектную версию гена RDH12 непосредственно в клетках сетчатки глаза человека, мутации в котором, как правило, приводят к развитию одной из форм амавроза Лебера. Носители последнего теряют зрение в раннем возрасте, отметила пресс-служба университета «Сириус».

Полученные результаты позволяют на данный момент перейти к следующему этапу — испытаниям непосредственно на животных моделях, которые нужны, чтобы проверить безопасность и достаточную эффективность данного подхода в живом организме, что дает далее понять, как долго сохраняется его действие. Такие данные станут в будущем основой для дальнейших клинических исследований и тем самым приблизят создание сложно генной терапии не только для амавроза Лебера 13 типа, но также и для других наследственных заболеваний сетчатки.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал, что каждая десятая смерть от инфекционных заболеваний связана с ожирением.