Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Морской микроорганизм, найденный учеными в Черном море, может стать в будущем основой для производства важных…
Молекулярным биологам из США удалось составить первую в мире полную карту взаимодействий непосредственно между Т-клетками…
Американские медики недавно успешно завершили первые две фазы серьезных клинических испытаний новой стратегии непосредственно по…
Показатель заболеваемости туберкулезом в РФ на данный момент находится ниже исторического минимума. Этот факт позволил…
Европейские молекулярные биологи представили новую форму генной терапии, которая способна заставить клетки легких вырабатывать соответствующие…
Американские и британские биологи сумели изменить "нобелевский" геномный редактор CRISPR/Cas9 так, чтобы он активировался только…