Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Специалисты Сеченовского университета обнаружили, что природный белок лактоферрин, который есть в молоке и слезной жидкости,…
Медики из США обнаружили в рамках третьей фазы клинических испытаний, что применение больших доз витамина…
Регулярный самоосмотр родинок на теле в домашних условиях с точной фотофиксацией позволит вовремя заметить опасную…
Японские молекулярные биологи придумали терапию непосредственно на базе так называемых внеклеточных пузырьков, которые подавляют в…
Международный коллектив молекулярных биологов разработал недавно совершенно новую методику ИИ-диагностики рака печени, позволяющую оперативно выявлять…
Ученые научного центра "Вектор" предложили применять так называемые квантовые точки непосредственно в качестве систем адресной…