Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Российские исследователи разработали модель машинного обучения, способную прогнозировать вероятность острых осложнений у пациентов с раком…
Исследователи Новосибирского государственного университета (НГУ) создали и запатентовали гемостатический бинт с использованием цеолита — минерала…
Исследователи НИИ физико-химической биологии им. А. Н. Белозерского Московского государственного университета им. М. В. Ломоносова…
Американские и европейские исследователи получили первые данные о том, что рацион с высоким содержанием сахара…
У людей в возрасте от 60 до 69 лет ухудшение когнитивных функций может быть связано…
На Земле насчитывается около 10 нониллионов вирусных частиц, что значительно превышает количество звезд во Вселенной.…