Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Международная группа ученых впервые выяснила, каким образом андский хантавирус (ANDV) связывается с белком протокадгерином на…
Российские ученые разработали систему искусственного интеллекта, которая позволяет устанавливать химический состав почечных камней по особенностям…
Американские исследователи установили, что специальная программа физических упражнений перед трансплантацией печени может существенно снизить вероятность…
Исследователи Сеченовского Университета совместно с коллегами из МГУ и других научных организаций проанализировали, как эмоциональное…
Международная команда исследователей создала небольшую молекулу, способную препятствовать бактерии, вызывающей туберкулез, подавлять работу иммунной системы…
Российские ученые создали первую отечественную систему виртуальной реальности для подготовки работников горнодобывающей отрасли к совместным…