Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Китайские и британские биотехнологи придумали метод, по которому можно использовать пористые клетки отдельных видов микроводорослей…
Ученые в Гонконге работают на текущий момент над новой методикой анализа крови непосредственно для выявления…
Ученые Новосибирского государственного университета (НГУ) создали лазер в виде миниатюрного цилиндрического микрорезонатора, чей размер буквально…
Мороженое действительно способно на некоторое время облегчить боль в горле просто за счет того, что…
Центр "Вектор" Роспотребнадзора выявил свыше 30 новых вирусов, переносимых клещами, комарами, мелкими млекопитающими и рукокрылыми…
Американские медики сумели впервые осуществить успешную операцию по пересадке легких от одного носителя ВИЧ в…