Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Вакцина против туберкулёза, разработанная специалистами Центра им. Н. Ф. Гамалеи, в настоящее время проходит третью…
Наследственность может оказывать влияние на скорость старения организма и потенциальную продолжительность жизни, однако одни только…
Жители провинции Итури на востоке Демократической Республики Конго (ДРК), где в настоящее время фиксируется вспышка…
Алкогольные напитки могут способствовать увеличению массы тела из-за высокой энергетической ценности и задержки жидкости в…
Катаракта занимает первое место по распространённости среди офтальмологических заболеваний и диагностируется примерно у четверти пациентов…
Американец Тим Эндрюс стал первым человеком в мире, которому после девяти месяцев работы генетически модифицированной…