Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Математическую модель, которая способна оценивать риск потери мышечной массы - то есть саркопении - у…
Исследователи из России, Перу и ФРГ создали тестовую платформу, способную быстро определять, каким образом различные…
Специалисты Сеченовского университета обнаружили, что биочернила с клеточными сфероидами, наносимые посредством портативного биопринтера, позволяют существенно…
Российские ученые выявили, что разные штаммы одного и того же вида микробов способны как существенно…
Количество лабораторно подтвержденных смертей непосредственно от лихорадки Эбола на территории Демократической Республики Конго (ДРК) достигло…
Маникюр с удалением ногтевой кутикулы у детей и подростков способен привести к микротравмам, дальнейшему проникновению…