Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Инженеры из США создали специальный прибор, способный активно стимулировать сердечную мышцу и корректировать в целом…
Ученые государственного научного центра вирусологии и биотехнологии "Вектор" представили тест-систему, которая позволяет быстро диагностировать оспу…
Ученые Новосибирского государственного университета (НГУ) разработали и уже к данному моменту запатентовали метод, который посредством…
Ученые Университета Лобачевского в партнерстве с Гентским университетом (Бельгия) сумели доказать эффективность борьбы с глиомами…
Исследователи из США выявили в рамках многолетних наблюдений непосредственно за здоровьем детей в возрасте от…
Международный коллектив медиков на данный момент завершил проведение важной третьей фазы клинических испытаний препарата сунвозертиниба,…