Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Китай стал первым государством на Земле, который запустил эксперимент в космосе с искусственным эмбрионом. Как…
Международный коллектив молекулярных биологов сумел открыть первые свидетельства того, что высокая вероятность развития аутизма фиксируется…
Медики из Европы впервые сумели успешно использовать терапию, основанную на применении пастеризованных культур полезных бактерий…
Американские молекулярные биологи придумали подход, позволяющий ученым создавать высокоэффективные персонализированные вакцины непосредственно от глиобластомы, одной…
Молекулярные биологи из США обнаружили сотни мутаций непосредственно в структуре белков оболочки ВИЧ, за счет…
Медики выяснили, что вещество дигоксин, которое имеется в экстракте красной наперстянки, примерно на 18% снижает…