Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Специалисты МИРЭА - Российского технологического университета сумели разработать оптический комплекс и цифровую модель, которая позволяет…
Специалисты факультета почвоведения Московского государственного университета имени М. В. Ломоносова обнаружили при исследовании источники весьма…
Американская фармацевтическая компания Okava Pharmaceuticals запустила проведение специального исследования MEOW-1 ("МЯУ-1"), в рамках которого намеревается…
Ученые Новосибирского научно-исследовательского института травматологии и ортопедии (НИИТО) имени Я. Л. Цивьяна разработали и уже…
Ученые нижегородского Университета Лобачевского (ННГУ) обучили специальные модели искусственного интеллекта непосредственно для автоматического обнаружения и…
Ученые из Сингапура совместно с исследователями из стран Азии представили накануне инструмент на базе искусственного…