Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Специалисты Сеченовского университета придумали научную систему доставки лекарств непосредственно на основе микрочастиц природного белка -…
Ученые Южно-Уральского государственного университета (ЮУрГУ) сумели ускорить с нескольких часов практически до одной минуты процесс…
Зимой в условиях характерного для нее короткого светового дня и низких температур организм человека тратит…
Препарат непосредственно для лечения болезни Паркинсона, созданный на базе так называемых индуцированных стволовых клеток (iPS-клеток),…
Российские и китайские ученые выяснили, что развитие болезни Альцгеймера зачастую сопровождается появлением узнаваемых сбоев непосредственно…
Ученые Пензенского государственного университета разработали модернизированный анкерный штифт с так называемой дополнительной площадкой, который способен…