Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Ученые Пермского национального исследовательского политехнического университета (ПНИПУ) разработали химические соединения нового типа, способные выступать потенциальной…
Ученые передовой инженерной школы Дальневосточного федерального университета занимаются разработкой препарата для лечения болезни Крона. В…
Магний отвечает в организме человека в том числе за стабилизацию сосудов непосредственно после перенесенного стресса.…
Грипп у детей зачастую может протекать гораздо тяжелее, чем у взрослых. Для лечения болезни врач…
По итогам первой недели 2026 года отмечается, что интенсивность эпидемического процесса непосредственно по ОРВИ и…
Уникальная тест-система непосредственно для быстрого определения онкологических заболеваний, созданная на ферментах морских микроорганизмов, может появиться…