Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Ученые Сеченовского университета изучают на данный момент эффективность тренинга непосредственно для восстановления обоняния у людей…
Ученые Роспотребнадзора сумели разработать новый тест непосредственно для выявления бактерии, вызывающей гастрит. При этом время…
Ученые Омского государственного технического университета (ОмГТУ) разработали природный заменитель кожи на основе чайного гриба (комбучи),…
Устройство, которое позволяет диагностировать у человека расшатывание протеза по звуку, разработали недавно в Новосибирском НИИ…
Российские ученые превратили сочетание из аминокислот и листов двумерного соединения серы и молибдена в специальный…
Обнаруженные учеными непосредственно в планктоне озера Байкал ДНК-вирусы в целом не представляют никакой опасности для…