Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Вирус лихорадки чикунгунья может распространяться в том числе в климатических зонах с температурами примерно до…
Исследователи из России сумели разработать уникальный подход, позволяющий деликатно исправлять дефектную версию гена RDH12 непосредственно…
Ученые впервые исследовали аллергические свойства искусственной говядины. Оказалось, что она весьма существенно отличается от реального…
Ученые Санкт-Петербургского государственного университета (СПбГУ) разработали довольно метод обнаружения непосредственно в крови важнейшего биомаркера иммунитета…
Санкт-Петербургский государственный педиатрический медицинский университет намерен заняться исследованиями непосредственно в области психологии плода. Работы такого…
Американские исследователи выяснили недавно, что одной из основных причин развития близорукости может являться тот факт,…