Фото: пресс-служба ДВФУ
Учёные успешно завершили первую фазу клинических испытаний экспериментального препарата для лечения «синдрома Петрушки» — врождённого нарушения развития, связанного с мутациями в гене UBE3A. Согласно статье в журнале Nature Medicine, новый препарат оказался безопасным для детей и способствовал улучшению работы их мозга. Уточняется, что клинические испытания ругонерсена проведены с участием 61 ребенка в возрасте от 1 до 12 лет.
«Эти опыты показали, что пациенты переносили прием данного препарата без серьезных побочных эффектов, и при этом его прием ассоциировался с исчезновением аномалий на данных ЭЭГ, связанных с развитием «синдрома Петрушки», и улучшением некоторых других показателей», — пишут исследователи.
К такому выводу пришла группа исследователей из Европы и США под руководством Йорга Хиппа, научного сотрудника компании Roche.
Препарат представляет собой антисмысловой олигонуклеотид — короткую молекулу ДНК, способную проникать в клетки и активировать подавленную «отцовскую» копию гена UBE3A у детей и взрослых с этим синдромом.
Ранее мы сообщали, что, по мнению психиатра, подавление злости негативно влияет на щитовидку.
Американские молекулярные биологи выяснили, что частое использование соляриев в целом ведет к удвоению скорости накопления…
Департамент общественного здравоохранения штата Массачусетс (США) объявил накануне о подтверждении первого в стране случая неизлечимого…
Увеличение продолжительности жизни россиян в неизбежном порядке приведет в будущем к росту онкологических заболеваний. Об…
Ученые Первого Московского государственного медицинского университета (МГМУ) имени И. М. Сеченова и клиницисты из Китая…
Ученые из Новосибирского госуниверситета (НГУ) выяснили, что полученные в РФ наночастицы бора специально для накопления…
Специалисты Московского государственного университета имени М. В. Ломоносова придумали ИИ-тренажер непосредственно для изучения иностранных языков,…