Японские ученые сделали значительный шаг к лечению синдрома Дауна, впервые успешно удалив лишнюю 21-ю хромосому с использованием технологии CRISPR-Cas9, как сообщает «Новосвят». Это достижение, опубликованное в журнале PNAS Nexus, открывает новые горизонты для разработки генетических терапий.
В Японии впервые получили химическое соединение из съедобных грибовСиндром Дауна вызван наличием третьей копии 21-й хромосомы. Исследовательская группа под руководством Рётаро Хашизумы из Высшей школы медицины в Университете Мие применила технологию CRISPR-Cas9 для целевого удаления лишней хромосомы из клеток, полученных из стволовых клеток и клеток кожи.
В результате работы научной команды удалось удалить лишнюю хромосому, при этом сведя к минимуму повреждения других генов, и восстановить нормальное функционирование клеток.
Ключевым открытием стало установление того факта, что временное подавление систем клеточного ответа на повреждение ДНК значительно повышает эффективность удаления хромосомы. Разработанный подход позволяет проводить коррекцию как в стволовых клетках, так и в дифференцированных клетках.
Хотя данный метод пока не готов для клинического применения и требует дальнейших исследований для оценки его безопасности, этот прорыв закладывает основу для создания новых инновационных методов лечения синдрома Дауна.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отказ от душа грозит размножением бактерий.
Специалисты Сеченовского университета обнаружили, что природный белок лактоферрин, который есть в молоке и слезной жидкости,…
Медики из США обнаружили в рамках третьей фазы клинических испытаний, что применение больших доз витамина…
Регулярный самоосмотр родинок на теле в домашних условиях с точной фотофиксацией позволит вовремя заметить опасную…
Японские молекулярные биологи придумали терапию непосредственно на базе так называемых внеклеточных пузырьков, которые подавляют в…
Международный коллектив молекулярных биологов разработал недавно совершенно новую методику ИИ-диагностики рака печени, позволяющую оперативно выявлять…
Ученые научного центра "Вектор" предложили применять так называемые квантовые точки непосредственно в качестве систем адресной…