Японские ученые сделали значительный шаг к лечению синдрома Дауна, впервые успешно удалив лишнюю 21-ю хромосому с использованием технологии CRISPR-Cas9, как сообщает «Новосвят». Это достижение, опубликованное в журнале PNAS Nexus, открывает новые горизонты для разработки генетических терапий.
В Японии впервые получили химическое соединение из съедобных грибовСиндром Дауна вызван наличием третьей копии 21-й хромосомы. Исследовательская группа под руководством Рётаро Хашизумы из Высшей школы медицины в Университете Мие применила технологию CRISPR-Cas9 для целевого удаления лишней хромосомы из клеток, полученных из стволовых клеток и клеток кожи.
В результате работы научной команды удалось удалить лишнюю хромосому, при этом сведя к минимуму повреждения других генов, и восстановить нормальное функционирование клеток.
Ключевым открытием стало установление того факта, что временное подавление систем клеточного ответа на повреждение ДНК значительно повышает эффективность удаления хромосомы. Разработанный подход позволяет проводить коррекцию как в стволовых клетках, так и в дифференцированных клетках.
Хотя данный метод пока не готов для клинического применения и требует дальнейших исследований для оценки его безопасности, этот прорыв закладывает основу для создания новых инновационных методов лечения синдрома Дауна.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отказ от душа грозит размножением бактерий.
Молекулярные биологи из США обнаружили сотни мутаций непосредственно в структуре белков оболочки ВИЧ, за счет…
Медики выяснили, что вещество дигоксин, которое имеется в экстракте красной наперстянки, примерно на 18% снижает…
Канадские ветеринары выяснили, что как минимум две вариации известного ученым высокопатогенного птичьего гриппа, H5N1 и…
Молекулярные биологи из США и Японии обнаружили, что один из компонентов выдержанного чесночного экстракта, аминокислота…
Американские молекулярные биологи случайно выявили в образцах крови одного добровольца сразу несколько антител, которые умеют…
Специалисты Сеченовского Университета придумали инновационную систему доставки противоопухолевых препаратов непосредственно в головной мозг пациента через…