Персонализированные мини-органы способны ускорить лечение редких заболеваний

Каждый год десятки тысяч младенцев рождаются с редкими заболеваниями, вызванными генетическими мутациями, для которых еще не разработаны методы лечения.

Однако исследователи нашли способ использовать небольшие капли ткани, выращенной из клеток крови пациентов, чтобы ускорить лабораторное тестирование персонализированных лекарств для этих детей.

Их работа, опубликованная в журнале Nature, показывает, что такие лабораторно созданные «органоиды» могут помочь предсказать эффекты генетических препаратов на основе РНК.

Мадлен Ланкастер, биолог развития из Лаборатории молекулярной биологии Медицинского исследовательского совета, отметила, что тестирование РНК-препаратов с использованием тканей, созданных из клеток пациента, до сих пор не проводилось. Она назвала это исследование важным достижением, которое может снизить затраты и ускорить внедрение персонализированной медицины.

Руководитель исследования, молекулярный биолог Скотт Янгер из Детского исследовательского института милосердия, был вдохновлен случаем Милы, девочки с болезнью Баттена, которая временно улучшила свое состояние после разработки специфического лекарства.

Это средство представляло собой антисмысловой олигонуклеотид (ASO), который мог исправить мутацию, зашивая дефект в матричной РНК гена. Янгер стремится создать адаптированные ASO для пациентов, участвующих в инициативе по секвенированию геномов 30 000 детей с редкими заболеваниями.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что дерматолог Бойко посоветовала при выпадении волос обратиться к специалисту.