FDA одобрило препарат Трингольза для лечения редкого генетического заболевания

Федеральное управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) дало зеленый свет новому препарату под названием Трингольза (олезарсен) в качестве дополнения к диетотерапии для снижения уровня триглицеридов у взрослых с семейным хиломикронемическим синдромом (СХС).

Это редкое генетическое заболевание может привести к серьезным осложнениям, таким как острый панкреатит, который может быть опасным для жизни.

Исследования показали, что Трингольза значительно снижает уровень триглицеридов у пациентов с СХС и уменьшает вероятность развития острого панкреатита, если препарат принимается в сочетании с диетой, ограниченной 20 граммами жира в день. Препарат вводится самостоятельно пациентом с помощью автоинъектора один раз в месяц.

Одобрение FDA основывается на результатах глобального многоцентрового рандомизированного плацебо-контролируемого клинического исследования третьей фазы под названием Balance.

В исследовании участвовали взрослые с подтвержденным генетическим диагнозом СХС и уровнем триглицеридов натощак, равным или превышающим 880 мг/дл. В течение первых шести месяцев наблюдения было зафиксировано значительное снижение уровня триглицеридов на 42,5% по сравнению с группой плацебо. По истечении 12 месяцев результаты стали еще лучше: снижение составило 57%.

Кроме того, в ходе исследования было отмечено клинически значительное уменьшение случаев острого панкреатита. В группе, принимающей Трингользу, лишь у одного пациента (5%) произошел один эпизод острого панкреатита, в то время как в группе плацебо у семи пациентов (30%) было зарегистрировано 11 эпизодов. Препарат также продемонстрировал хороший профиль безопасности.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что питье воды с похмелья не дает никакого результата.