The Lancet: Новый метод генной терапии улучшил зрение пациентов в 10 000 раз

Исследователи добились значительных успехов в лечении редкого генетического заболевания глаз, которое может привести к потере зрения. Новый метод генной терапии показал впечатляющие результаты, улучшив зрение пациентов в 100-10 000 раз.

Группа ученых провела клинические испытания с участием 15 пациентов, включая троих детей с врожденным амаврозом Лебера. Это заболевание характеризуется серьезным нарушением зрения в раннем возрасте из-за мутации гена GUCY2D. Традиционные методы коррекции зрения, такие как очки, неэффективны при этом заболевании.

В исследовании использовалась генная терапия ATSN-101, которая доставлялась в клетки сетчатки с помощью аденоассоциированного вируса. Ученые экспериментировали с различными дозами препарата, вводя его непосредственно в сетчатку. Положительные изменения зрения пациентов начали проявляться в течение первого месяца после лечения и сохранялись не менее года.

Несмотря на общий успех терапии, у некоторых пациентов наблюдались побочные эффекты, такие как разрыв мелких сосудов глаза и воспаление. Однако исследователи отмечают, что большинство этих осложнений связано не с самим препаратом, а с хирургической процедурой его введения в сетчатку, передает журнал The Lancet.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что в тканях тел животных с китайских звероферм было найдено 125 вирусов, некоторые из которых ранее были неизвестны науке.