В России создадут генный препарат для восстановления зрения

Ученые Научно-технологического университета «Сириус» занимаются разработкой препарата для генной терапии оптической нейропатии Лебера — генетического расстройства, которое приводит к потере зрения.

По информации университета, работа находится на стадии начальных испытаний на животных моделях. Александр Карабельский, руководитель направления «Генная терапия» в Научном центре трансляционной медицины университета «Сириус», пояснил, что оптическая нейропатия Лебера вызывается мутацией в митохондриальной ДНК, что ведет к атрофии зрительного нерва и постепенной утрате зрения.

На данный момент единственным эффективным методом лечения этого заболевания является генетическая терапия.

В «Сириусе» разрабатывают препарат, основываясь на адено-ассоциированном вирусном векторе, который уже успешно прошел испытания на клеточных культурах и продемонстрировал биологическую активность.

Клинические испытания проводятся на таких животных, как мыши, крысы и кролики, которые используются в качестве моделей для индукции заболевания и последующего лечения.

Ученым приходится сталкиваться с рядом трудностей, включая необходимость выполнения сложных хирургических процедур для оценки дозозависимого эффекта от инъекций.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отсутствие факторов риска парадоксально снизило выживаемость после инфаркта.