freepik/freepik.com
Ученые Научно-технологического университета «Сириус» занимаются разработкой препарата для генной терапии оптической нейропатии Лебера — генетического расстройства, которое приводит к потере зрения.
По информации университета, работа находится на стадии начальных испытаний на животных моделях. Александр Карабельский, руководитель направления «Генная терапия» в Научном центре трансляционной медицины университета «Сириус», пояснил, что оптическая нейропатия Лебера вызывается мутацией в митохондриальной ДНК, что ведет к атрофии зрительного нерва и постепенной утрате зрения.
На данный момент единственным эффективным методом лечения этого заболевания является генетическая терапия.
В «Сириусе» разрабатывают препарат, основываясь на адено-ассоциированном вирусном векторе, который уже успешно прошел испытания на клеточных культурах и продемонстрировал биологическую активность.
Клинические испытания проводятся на таких животных, как мыши, крысы и кролики, которые используются в качестве моделей для индукции заболевания и последующего лечения.
Ученым приходится сталкиваться с рядом трудностей, включая необходимость выполнения сложных хирургических процедур для оценки дозозависимого эффекта от инъекций.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отсутствие факторов риска парадоксально снизило выживаемость после инфаркта.
Сезон дыни в самом разгаре. Редко можно встретить человека равнодушного к сочной и спелой мякоти…
Метаболический синдром — это симптомокомплекс, который проявляется нарушением обмена жиров и углеводов и повышением артериального…
Рак занимает второе место по распространенности среди смертельных недугов. И уступает пальму первенства лишь сердечно-сосудистым…
В России, как и в других странах, в ближайшие годы будет наблюдаться увеличение онкозаболеваний. Связано…
19 сентября отмечается День папайи. Несмотря на то что этот фрукт не слишком популярен в…
Ученые Московского физико-технического института разработали светящиеся бактерии, которые могут использоваться для обнаружения мутагенов и канцерогенов…