freepik/freepik.com
Ученые Научно-технологического университета «Сириус» занимаются разработкой препарата для генной терапии оптической нейропатии Лебера — генетического расстройства, которое приводит к потере зрения.
По информации университета, работа находится на стадии начальных испытаний на животных моделях. Александр Карабельский, руководитель направления «Генная терапия» в Научном центре трансляционной медицины университета «Сириус», пояснил, что оптическая нейропатия Лебера вызывается мутацией в митохондриальной ДНК, что ведет к атрофии зрительного нерва и постепенной утрате зрения.
Врач Санторо: алкоголь способен снижать зрениеНа данный момент единственным эффективным методом лечения этого заболевания является генетическая терапия.
В «Сириусе» разрабатывают препарат, основываясь на адено-ассоциированном вирусном векторе, который уже успешно прошел испытания на клеточных культурах и продемонстрировал биологическую активность.
Клинические испытания проводятся на таких животных, как мыши, крысы и кролики, которые используются в качестве моделей для индукции заболевания и последующего лечения.
Ученым приходится сталкиваться с рядом трудностей, включая необходимость выполнения сложных хирургических процедур для оценки дозозависимого эффекта от инъекций.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отсутствие факторов риска парадоксально снизило выживаемость после инфаркта.
Приматологи впервые решили измерить концентрацию спирта непосредственно в организме шимпанзе, что помогло им доказать выдвинутую…
Препарат непосредственно для лечения болезни Паркинсона, созданный практически на основе индуцированных стволовых клеток (iPS-клеток), недавно…
Европейские биологи обнаружили недавно, что предшественники половых клеток, как правило, переживают полную структурную реорганизацию своего…
Специалисты Пермского национального исследовательского политехнического университета (ПНИПУ) сумели усовершенствовать искусственную модель генной цепи (имеется в…
Европейские нейрофизиологи обнаружили недавно, что беременность вызывает в целом весьма существенные изменения непосредственно в структуре…
Ученые Федерального научного центра пищевых систем им. В. М. Горбатова придумали рецептуру ягодно-овощного пюре непосредственно…