Ученые Научно-технологического университета «Сириус» занимаются разработкой препарата для генной терапии оптической нейропатии Лебера — генетического расстройства, которое приводит к потере зрения.
По информации университета, работа находится на стадии начальных испытаний на животных моделях. Александр Карабельский, руководитель направления «Генная терапия» в Научном центре трансляционной медицины университета «Сириус», пояснил, что оптическая нейропатия Лебера вызывается мутацией в митохондриальной ДНК, что ведет к атрофии зрительного нерва и постепенной утрате зрения.
На данный момент единственным эффективным методом лечения этого заболевания является генетическая терапия.
В «Сириусе» разрабатывают препарат, основываясь на адено-ассоциированном вирусном векторе, который уже успешно прошел испытания на клеточных культурах и продемонстрировал биологическую активность.
Клинические испытания проводятся на таких животных, как мыши, крысы и кролики, которые используются в качестве моделей для индукции заболевания и последующего лечения.
Ученым приходится сталкиваться с рядом трудностей, включая необходимость выполнения сложных хирургических процедур для оценки дозозависимого эффекта от инъекций.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отсутствие факторов риска парадоксально снизило выживаемость после инфаркта.
После 40 лет начинаются процессы старения – кожа постепенно увядает, теряет упругость, свежесть, появляются морщинки.…
Специалисты Россельхознадзора обнаружили в твороге производителя в Алтайском крае микробную трансглутаминазу под названием "мясной клей",…
Уфимские врачи из РЦОЗиМП назвали пять аналогов натуральных антибиотиков. Они борются с болезнетворными бактериями не…
Исследование, опубликованное в журнале Cancer Discovery, выявило интересную закономерность: распространенность рака среди позвоночных животных ниже…
Фитнес-тренер Анастасия Черёмушкина рассказала, как не испортить фигуру во время новогодних праздников, когда стол ломится…
Сибирский государственный медицинский университет (СибГМУ) активно работает над разработкой десяти лекарственных препаратов, включая решения для…