Фото: freepik.com/freepik
В журнале Nature Biomedical Engineering было опубликовано исследование, проведенное китайскими учеными, которые применили геномный редактор CRISPR/Cas9 для разработки высокоэффективной генной терапии, корректирующей распространенную мутацию Q829X в гене OTOF, ответственной за врожденную глухоту у европейцев.
Согласно отчету исследователей, благоприятный эффект от этой терапии сохранялся на протяжении всей жизни мышей.
Ученые отметили, что создание генных терапий, способных эффективно и долгосрочно корректировать патологические мутации, является одним из ключевых направлений современной медицины.
В рамках данной работы удалось увеличить концентрацию белка OTOF в 88% нервных клеток ушей мышей с врожденной глухотой, а этот эффект сохранялся на протяжении 1,5 лет последующего наблюдения.
Исследование проводилось под руководством профессора Шу Илая с Фуданьского университета (Китай).
Ученые разработали модифицированную версию геномного редактора CRISPR/Cas9, который способен изменять только некоторые нуклеотиды без нарушения структуры ДНК.
Это снижает вероятность появления случайных изменений в геноме пациента.
Профессор Шу Илай успешно адаптировал эту форму CRISPR/Cas9 для исправления точечной мутации Q829X, вызывающей глухоту в гене OTOF.
Ученые подготовили набор РНК-шаблонов для исправления этой мутации и проверили их на клеточных культурах и лабораторных мышах с аналогичной мутацией.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что применение «Оземпика» может нанести вред здоровью.
Специалисты выявили, что некоторые растительные жиры могут способствовать развитию рака толстой кишки, причем эти жиры…
Исследования, проведенные учеными из Германии, привели к значительному открытию в сфере молекулярной биологии, которое может…
Исследование, проведенное учеными из Университета Кастилии-Ла-Манча, показало, что ежедневная активность в объеме от шести до…
Эксперты Всемирной организации здравоохранения отметили, что современные научные данные указывают на значительное замедление процесса старения…
Ученые из Медицинской школы Вашингтонского университета в Сент-Луисе выяснили, что стимуляция левого блуждающего нерва может…
Исследователи из Института науки Вейцмана обнаружили, что люди с врожденной аносмией — состоянием, при котором…