В журнале Nature Biomedical Engineering было опубликовано исследование, проведенное китайскими учеными, которые применили геномный редактор CRISPR/Cas9 для разработки высокоэффективной генной терапии, корректирующей распространенную мутацию Q829X в гене OTOF, ответственной за врожденную глухоту у европейцев.
Согласно отчету исследователей, благоприятный эффект от этой терапии сохранялся на протяжении всей жизни мышей.
Ученые отметили, что создание генных терапий, способных эффективно и долгосрочно корректировать патологические мутации, является одним из ключевых направлений современной медицины.
В рамках данной работы удалось увеличить концентрацию белка OTOF в 88% нервных клеток ушей мышей с врожденной глухотой, а этот эффект сохранялся на протяжении 1,5 лет последующего наблюдения.
Исследование проводилось под руководством профессора Шу Илая с Фуданьского университета (Китай).
Ученые разработали модифицированную версию геномного редактора CRISPR/Cas9, который способен изменять только некоторые нуклеотиды без нарушения структуры ДНК.
Это снижает вероятность появления случайных изменений в геноме пациента.
Профессор Шу Илай успешно адаптировал эту форму CRISPR/Cas9 для исправления точечной мутации Q829X, вызывающей глухоту в гене OTOF.
Ученые подготовили набор РНК-шаблонов для исправления этой мутации и проверили их на клеточных культурах и лабораторных мышах с аналогичной мутацией.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что применение «Оземпика» может нанести вред здоровью.
Реабилитолог Сергей Агапкин заявил, что кариес может иметь опасные последствия для здоровья сердца. Его мнение…
Важно соблюдать правильный питьевой режим для достижения желаемого веса, но не все напитки можно учитывать…
Терапевт Светлана Каневская сообщила, что краснокочанная капуста по полезности во многом превосходит белокочанную. Этот овощ…
Красноярский диетолог Алана Ольхина объяснила Ngs24.ru следует ли пить жидкий хлорофилл для улучшения здоровья. Это…
Британский таблоид The Sun процитировал лондонских ученых, которые перечислили неявные признаки рака гортани в своей…
Гастроэнтеролог Екатерина Шеслер рассказала о наиболее частых причинах неприятного запаха изо рта. По ее словам,…