В Китае создали генную терапию для лечения распространенной формы глухоты

В журнале Nature Biomedical Engineering было опубликовано исследование, проведенное китайскими учеными, которые применили геномный редактор CRISPR/Cas9 для разработки высокоэффективной генной терапии, корректирующей распространенную мутацию Q829X в гене OTOF, ответственной за врожденную глухоту у европейцев.

Согласно отчету исследователей, благоприятный эффект от этой терапии сохранялся на протяжении всей жизни мышей.

Ученые отметили, что создание генных терапий, способных эффективно и долгосрочно корректировать патологические мутации, является одним из ключевых направлений современной медицины.

Врожденная глухота: Симптомы, причины и лечение

В рамках данной работы удалось увеличить концентрацию белка OTOF в 88% нервных клеток ушей мышей с врожденной глухотой, а этот эффект сохранялся на протяжении 1,5 лет последующего наблюдения.

Исследование проводилось под руководством профессора Шу Илая с Фуданьского университета (Китай).

Ученые разработали модифицированную версию геномного редактора CRISPR/Cas9, который способен изменять только некоторые нуклеотиды без нарушения структуры ДНК.

Это снижает вероятность появления случайных изменений в геноме пациента.

Профессор Шу Илай успешно адаптировал эту форму CRISPR/Cas9 для исправления точечной мутации Q829X, вызывающей глухоту в гене OTOF.

Ученые подготовили набор РНК-шаблонов для исправления этой мутации и проверили их на клеточных культурах и лабораторных мышах с аналогичной мутацией.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что применение «Оземпика» может нанести вред здоровью.