Благодаря экспериментальной генной терапии американские специалисты из Детской больницы Филадельфии (CHOP) вернули 11-летнему ребенку слух. Об этом сообщает NDTV.
Согласно сообщению, ученые ввели пациенту модифицированный вирус, который запустил выработку недостающего белка в организме. Пациентом CHOP стал 11-летний мальчик Айссам Дам из Испании, который родился глухим из-за крайне редкой мутации в гене, ответственном за синтез белка отоферлина. Он необходим для того, чтобы волосковые клетки уха могли преобразовывать звуковые сигналы в химические колебания, передающиеся в головной мозг человека.
4 октября 2023 года мальчик перенес хирургическую процедуру, включающую в себя частичный подъем барабанной перепонки, а затем инъекцию безвредного вируса, который был модифицирован для транспортировки рабочих копий гена отоферлина, во внутреннюю жидкость улитки уха. В результате волосковые клетки начали вырабатывать недостающий белок и правильно функционировать.
Ученые ПНИПУ разработали бионический протез ушной раковины«Хотя генная терапия, которую мы провели у нашего пациента, заключалась в исправлении аномалии в одном очень редком гене, работа может открыть дверь для будущего исправления некоторых из более чем 150 других генов, которые вызывают потерю слуха у детей», — отметили врачи CHOP по итогам операции.
В свою очередь, The New York Times информирует, что, несмотря на приобретенную способность слышать, Айссам Дам, возможно, уже никогда не научится говорить из-за того, что окно мозга для приобретения речи закрывается примерно в возрасте пяти лет. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, которое дало зеленый свет хирургической операции в CHOP c применением модифицированного вируса, планирует начать исследование на детях старшего возраста в первую очередь из соображений безопасности. В дальнейшем планируется использовать вышеописанную методику для исправления других генетических проблем.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал, что ученые Пермского национального исследовательского политехнического университета (ПНИПУ) создали силиконовый протез ушной раковины, внешне мало отличающуюся от настоящего человеческого органа.
Ученые из России впервые сумели проследить за тем, каким образом мозг человека делает выбор между…
Американские молекулярные биологи сумели разработать и успешно испытать на мышах комбинированную вакцину непосредственно от легочной…
Международный коллектив генетиков обнаружил некоторые вариации в структуре 11 областей генома, серьезным образом влияющих на…
Немецкие молекулярные биологи сумели изучить взаимодействие различных компонентов вируса гриппа с клеточными системами непосредственно в…
Ведущие специалисты Американской ассоциации изучения сердца (AHA) исследовали все полученную за последние годы статистику о…
Ученые впервые сумели оценить, насколько случайные изменения ДНК, которые накапливаются постепенно в клетках с возрастом,…