Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
Российские ученые на данный момент завершают клинические исследования новой вакцины от туберкулеза непосредственно для взрослых…
Китайские медики изучили, каким образом прием традиционного парацетамола у 708 тыс. беременных женщин влияет на…
Влияние геомагнитосферы Земли непосредственно на сердечно-сосудистые заболевания будет изучено в ходе специального эксперимента под названием…
Употребление фастфуда на протяжении долгого времени существенно истощает ресурсы нервной системы и таким образом повышает…
Специалисты Сеченовского университета создали технологию соединения участков кишечника (анастомозов) непосредственно после удаления опухоли, которая в…
Исследователи НИУ ВШЭ разработали и уже опубликовали первое на данный момент в России стандартизированное приложение,…