Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
Оспа обезьян может проявляться по-разному у взрослых и детей. Одним из главных отличий является расположение…
Прогревание ног в горячей воде может временно облегчить состояние при простудных заболеваниях, однако эта процедура…
Российские исследователи разработали экспериментальную технологию, позволяющую одновременно доставлять в злокачественное новообразование два противоопухолевых препарата. Первые…
Исследователи из США разработали новую систему управления протезами, основанную на использовании миниатюрных магнитов и специальных…
Министерство здравоохранения России обсуждает с представителями африканских государств возможность сотрудничества в сфере создания вакцин. Предполагается,…
Американские исследователи выявили несколько моноклональных антител, способных распознавать наиболее стабильный участок вируса оспы обезьян. Эти…