Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
В Гонконге наблюдается рост заболеваемости оспой обезьян (mpox): за последнее время число зарегистрированных случаев увеличилось…
Использование ядерного оружия и злонамеренное применение искусственного интеллекта могут создать угрозу существованию человечества к 2100…
Максимальная продолжительность человеческой жизни по-прежнему составляет около 122–125 лет, и за последнее тысячелетие этот возрастной…
Полностью избавиться от холки, возникшей вследствие деформации позвонков на фоне нарушений осанки, удается не во…
Отдельного гена бессмертия, который можно было бы внедрить в организм человека для продления жизни на…
Целиакия — заболевание, связанное с непереносимостью глютена, — встречается относительно редко, поэтому большинству людей не…