Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
Молекулярные биологи из США и Европы выяснили, что клеточный рецептор CD44 и фермент EPHA2 в…
Российские ученые разработали специальный вычислительный метод, позволяющий за очень короткое время выявлять соответствующие вариации в…
Американские молекулярные биологи сумели экспериментальным опытом показать, что организм детенышей макак-резусов можно полностью очистить от…
Американские медики создали особую дыхательную смесь на основе кислорода и тетрафторида углерода - известного инертного…
Ученые Северного Арктического федерального университета (САФУ) в Архангельске намерены разработать методологию анализа тритерпеноидов и стероидов…
Российская группа исследователей сумела придумать методику моделирования протеза клапана для самой главной в организме человека…