Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
Эксперты ВОЗ и Международного агентства по изучению рака (IARC) заявили, что порядка 40% случаев развития…
Американские молекулярные биологи впервые разработали прототип вакцины от ВИЧ, который нейтрализует вирус иммунодефицита практически после…
Группа исследователей России и Китая сумела расшифровать структуру антенны, посредством которой способная к фотосинтезу серная…
Российские и американские исследователи смогли расшифровать структуру белковой системы, которая играет в клетках бактерий своего…
Специалисты Пермского национального исследовательского политехнического университета (ПНИПУ) создали гибридные молекулы, умеющим самостоятельно принимають необходимую в…
Специалисты Сеченовского университета сумели выявить так называемый синергетический эффект непосредственно при сочетании природных антиоксидантов -…