Фото: freepik.com/freepik
Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
Исследователи из Техасского университета достигли значительного успеха в борьбе с лихорадкой Эбола, проведя успешное лечение…
Китайские медики провели выдающуюся операцию, впервые в стране осуществив пересадку почки от генетически модифицированной свиньи.…
Стресс, эмоциональное напряжение и усталость могут значительно ухудшать качество сна, вызывая не только бессонницу, но…
С 17 по 23 марта в России проходит Неделя ответственного отношения к здоровью полости рта.…
Доктор Елена Соломатина поделилась рекомендациями, которые помогут предотвратить заложенность в ушах и избежать обезвоживания во…
Врач общей практики Елена Павлова сообщила, что заложенность ушей, возникающая во время авиаперелетов, может быть…