Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
Северные виды рыбы, такие как мукусун и омуль, а также льняные и тыквенные масла вместо…
Дирофиляриоз, которым человека может заразить укус комара, проявляется чаще всего в виде подвижного уплотнения под…
Россияне смогут по полису ОМС получить лечение от онкологических заболеваний посредством персонифицированных методов лечения -…
Специалисты Сеченовского университета создали первый целиком отечественный готовый набор компонентов непосредственно для приготовления раствора, применяемого…
Новый метод лечения синдрома спастичности рук и ног посредством инъекций ботулотоксина под строгим контролем УЗИ…
Патологическое влечение к азартным играм намерены включить в перечень заболеваний, при которых медицинская помощь в…