Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило об одобрении Casgevy, препарата, основанного на системе редактирования генов CRISPR, сообщает РБК. По данным ведомства, препарат одобрен для лечения пациентов старше 12 лет.
Препарат показан для лечения серповидно-клеточной анемии. Это группа наследственных заболеваний крови, от которых страдают около 100 000 человек в Соединенных Штатах.
Основной проблемой этого заболевания является мутация гемоглобина, которая приводит к тому, что эритроциты принимают форму полумесяца или серпа, что приводит к проблемам с доставкой кислорода к тканям организма. Это, в свою очередь, приводит к сильной боли и повреждению органов, что может привести к инвалидности или даже ранней смерти.
Решение о регистрации генной терапии было принято на основании данных исследований 44 пациентов с соответствующим заболеванием.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что уровень белка NOX4 повышается на ранних стадиях жировой болезни печени. Он обеспечивает защиту организма, но затем его количество снижается, что приводит к нежелательным последствиям.
Кандидат медицинских наук Евгений Белоусов призывает россиян своевременно обращаться за медицинской помощью, если они испытывают…
Новое исследование учёных пришли к выводу, что людям со слабым психическим здоровьем не рекомендуется просматривать…
Офтальмолог Дмитрий Дементьев и оториноларинголог Юлия Серебрякова предупредили россиян о возможных рисках ухудшения слуха и…
Доктор Людмила Денисенко выделила несколько напитков, которые могут помочь повысить иммунитет россиян в осенне-зимний период…
Journal of Cosmetic Dermatology опубликовал исследование немецких ученых, в котором они пришли к выводу, что…
Известно, что многие препараты, предназначенные для лечения гипертонии, могут одновременно снижать артериальное давление и негативно…