Фото: ru.freepik.com/ kjpargeter
Управление по контролю за лекарствами и медицинскими инструментами Соединенного Королевства (MHRA) впервые в мире одобрило терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства, сообщает Die Welt.
Препарат под названием эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy), разработанный CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, показан для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии у пациентов старше 12 лет. Он отключает ген BCL11A, который обычно подавляет выработку гемоглобина у плода после рождения, и этот тип гемоглобина заменяет дефект у взрослого человека, выполняя функции доставки кислорода.
Назначение лекарства заключается в том, что гемопоэтические стволовые клетки костного мозга извлекаются у пациента, обрабатываются в лаборатории и повторно вводятся после того, как организм подготовил эти клетки к приему. Весь процесс занимает несколько месяцев, но пациент должен лечиться в течение длительного времени (возможно и всю жизнь).
Причиной одобрения стал очевидный успех серии клинических испытаний, многие из которых все еще продолжаются. Типичные побочные эффекты включают тошноту, усталость, лихорадку и предрасположенность к инфекциям, но обычно они легкие и временные.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отношения детей с родителями могут начать ухудшаться в любом возрасте. По словам психолога, ребенок может перестать уважать своих родителей из-за невысказанных обид. Чтобы этого не произошло, необходимо обсуждать все конфликтные ситуации.
Исследования показывают, что даже консервированный горох, богатый питательными веществами, не следует употреблять более 3-4 столовых…
Ученые из Университета Сонгюнван в Южной Корее обнаружили, что отказ от малоподвижного образа жизни снижает…
Некоторые комнатные растения могут представлять большой риск для людей, страдающих аллергией, сообщила аллерголог Ирина Купцова.…
Нахождение без укрывающей одежды под прямыми солнечными лучами свыше 15 минут чревато получением солнечных ожогов,…
Диетолог Яна Картаева утверждает, что вполне возможно съедать 30-50 граммов шоколада в день. При этом…
Белые грибы, также известные как боровики, считаются одними из самых ценных и вкусных грибов, широко…