Управление по контролю за лекарствами и медицинскими инструментами Соединенного Королевства (MHRA) впервые в мире одобрило терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства, сообщает Die Welt.
Препарат под названием эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy), разработанный CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, показан для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии у пациентов старше 12 лет. Он отключает ген BCL11A, который обычно подавляет выработку гемоглобина у плода после рождения, и этот тип гемоглобина заменяет дефект у взрослого человека, выполняя функции доставки кислорода.
Назначение лекарства заключается в том, что гемопоэтические стволовые клетки костного мозга извлекаются у пациента, обрабатываются в лаборатории и повторно вводятся после того, как организм подготовил эти клетки к приему. Весь процесс занимает несколько месяцев, но пациент должен лечиться в течение длительного времени (возможно и всю жизнь).
Причиной одобрения стал очевидный успех серии клинических испытаний, многие из которых все еще продолжаются. Типичные побочные эффекты включают тошноту, усталость, лихорадку и предрасположенность к инфекциям, но обычно они легкие и временные.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отношения детей с родителями могут начать ухудшаться в любом возрасте. По словам психолога, ребенок может перестать уважать своих родителей из-за невысказанных обид. Чтобы этого не произошло, необходимо обсуждать все конфликтные ситуации.
Ученые Алтайского края разработали ресурс, который поможет выявлять риски заболевания раком слизистой оболочки рта (СОР).…
Ученым из Наньянского технологического университета Сингапура и Гонконгского университета удалось обнаружить, что электроакупунктура может быть…
В отличие от влажной, стержневая мозоль редко проходит сама. Зачастую проблема лишь укореняется в буквальном…
Ученым из Медицинского университета Вэньчжоу (Китай) удалось установить, что стабильный режим сна и восьмичасовой ночной…
Недавние исследования подтвердили полезные свойства квашеной капусты для человеческого организма, о чем сообщает издание Ferra.…
Исследователи из Калифорнийского университета в Сан-Франциско проанализировали данные 20,8 тысячи пациентов, собранные в течение семи…