Управление по контролю за лекарствами и медицинскими инструментами Соединенного Королевства (MHRA) впервые в мире одобрило терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства, сообщает Die Welt.
Препарат под названием эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy), разработанный CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, показан для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии у пациентов старше 12 лет. Он отключает ген BCL11A, который обычно подавляет выработку гемоглобина у плода после рождения, и этот тип гемоглобина заменяет дефект у взрослого человека, выполняя функции доставки кислорода.
Назначение лекарства заключается в том, что гемопоэтические стволовые клетки костного мозга извлекаются у пациента, обрабатываются в лаборатории и повторно вводятся после того, как организм подготовил эти клетки к приему. Весь процесс занимает несколько месяцев, но пациент должен лечиться в течение длительного времени (возможно и всю жизнь).
Причиной одобрения стал очевидный успех серии клинических испытаний, многие из которых все еще продолжаются. Типичные побочные эффекты включают тошноту, усталость, лихорадку и предрасположенность к инфекциям, но обычно они легкие и временные.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отношения детей с родителями могут начать ухудшаться в любом возрасте. По словам психолога, ребенок может перестать уважать своих родителей из-за невысказанных обид. Чтобы этого не произошло, необходимо обсуждать все конфликтные ситуации.
Специалисты по всему миру отмечают, что среднесуточная норма жидкости составляет примерно 2 литра. При этом…
Мигрень - это генетическое неврологическое заболевание, которым страдает каждый седьмой человек. Она сопровождается множеством неприятных…
Ночная работа может быть привлекательным способом заработать деньги, но она скрывает риски для здоровья и…
Что нельзя есть во время приема антибиотиков, рассказала главный врач Центра общественного здравоохранения и медицинской…
Исследование ученых показывает, что люди с плохим психическим здоровьем часто видят негативный контент в интернете,…
Группа ученых проанализировала данные и подтвердила, что операции по лечению тяжелого ожирения безопасны и эффективны.…