Терапия на основе CRISPR впервые в мире была разрешена в Великобритании

Управление по контролю за лекарствами и медицинскими инструментами Соединенного Королевства (MHRA) впервые в мире одобрило терапию с использованием системы редактирования генов CRISPR, говорится в пресс-релизе ведомства, сообщает Die Welt.

Препарат под названием эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy), разработанный CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, показан для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии у пациентов старше 12 лет. Он отключает ген  BCL11A, который обычно подавляет выработку гемоглобина у плода после рождения, и этот тип гемоглобина заменяет дефект у взрослого человека, выполняя функции доставки кислорода.

Назначение лекарства заключается в том, что гемопоэтические стволовые клетки костного мозга извлекаются у пациента, обрабатываются в лаборатории и повторно вводятся после того, как организм подготовил эти клетки к приему. Весь процесс занимает несколько месяцев, но пациент должен лечиться в течение длительного времени (возможно и всю жизнь).

Причиной одобрения стал очевидный успех серии клинических испытаний, многие из которых все еще продолжаются. Типичные побочные эффекты включают тошноту, усталость, лихорадку и предрасположенность к инфекциям, но обычно они легкие и временные.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что отношения детей с родителями могут начать ухудшаться в любом возрасте. По словам психолога, ребенок может перестать уважать своих родителей из-за невысказанных обид. Чтобы этого не произошло, необходимо обсуждать все конфликтные ситуации.