Британские медики провели успешные испытания препарата против болезни Альцгеймера

Британские ученые из Университетской больницы и колледжа Лондона успешно протестировали терапию Альцгеймера, которая эффективно снижает уровень патогенного тау-белка патогена. Об этом пишет издание Nature Medicine.

При заболевании Альцгеймера наблюдаются гиперфосфорилированные формы тау-белка в клетках мозга пациентов, которые накапливаются в виде сгустка, называемого нейрофибриллярными шарами. Поскольку накопление напряжения связано с развитием серьезных когнитивных нарушений, тау-белки считаются основной целью прогностического и терапевтического развития.

Новое лекарство BIIB080 нацелена на ген MAPT, который кодируют тау-белок. Молекула представляет собой олигонуклеотид, то есть короткую последовательность нуклеотидов, связанная с матричной РНК (мРНК) — продуктом активного гена, который передает информацию от ядра к рибосомам об аминокислотной последовательности тау-белка. В итоге BIIB080 ингибирует участие мРНК в синтезе белка.

Этот метод получил название антисмысловой терапии, а связывание олигонуклеотида с мРНК соответственно — антисмысловым. Побочные эффекты были зарегистрированы у 94 процентов пациентов, получавших MAPTRx, и у 75 процентов больных, получавших плацебо, и все они были средней и легкой степени тяжести.

Снижение общей концентрации тау в спинномозговой жидкости было зарегистрировано в среднем более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем через 24 недели после приема последней дозы.

По мнению ученых, необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, способен ли BIIB080 замедлить прогрессирование когнитивных нарушений при болезни Альцгеймера, а также проверить его влияние на большие и пожилые группы в различных группах населения.

Однако способность BIIB080 успешно блокировать синтез тау-белков, которые считаются основной причиной деменции, является большим шагом вперед в борьбе со смертельным заболеванием, говорят авторы научной работы.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что медики сообщили о нехватке эндокринологов в России.