Британские ученые из Университетской больницы и колледжа Лондона успешно протестировали терапию Альцгеймера, которая эффективно снижает уровень патогенного тау-белка патогена. Об этом пишет издание Nature Medicine.
При заболевании Альцгеймера наблюдаются гиперфосфорилированные формы тау-белка в клетках мозга пациентов, которые накапливаются в виде сгустка, называемого нейрофибриллярными шарами. Поскольку накопление напряжения связано с развитием серьезных когнитивных нарушений, тау-белки считаются основной целью прогностического и терапевтического развития.
Новое лекарство BIIB080 нацелена на ген MAPT, который кодируют тау-белок. Молекула представляет собой олигонуклеотид, то есть короткую последовательность нуклеотидов, связанная с матричной РНК (мРНК) — продуктом активного гена, который передает информацию от ядра к рибосомам об аминокислотной последовательности тау-белка. В итоге BIIB080 ингибирует участие мРНК в синтезе белка.
Этот метод получил название антисмысловой терапии, а связывание олигонуклеотида с мРНК соответственно — антисмысловым. Побочные эффекты были зарегистрированы у 94 процентов пациентов, получавших MAPTRx, и у 75 процентов больных, получавших плацебо, и все они были средней и легкой степени тяжести.
Снижение общей концентрации тау в спинномозговой жидкости было зарегистрировано в среднем более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем через 24 недели после приема последней дозы.
По мнению ученых, необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, способен ли BIIB080 замедлить прогрессирование когнитивных нарушений при болезни Альцгеймера, а также проверить его влияние на большие и пожилые группы в различных группах населения.
Однако способность BIIB080 успешно блокировать синтез тау-белков, которые считаются основной причиной деменции, является большим шагом вперед в борьбе со смертельным заболеванием, говорят авторы научной работы.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что медики сообщили о нехватке эндокринологов в России.
Вакцина против туберкулёза, разработанная специалистами Центра им. Н. Ф. Гамалеи, в настоящее время проходит третью…
Наследственность может оказывать влияние на скорость старения организма и потенциальную продолжительность жизни, однако одни только…
Жители провинции Итури на востоке Демократической Республики Конго (ДРК), где в настоящее время фиксируется вспышка…
Алкогольные напитки могут способствовать увеличению массы тела из-за высокой энергетической ценности и задержки жидкости в…
Катаракта занимает первое место по распространённости среди офтальмологических заболеваний и диагностируется примерно у четверти пациентов…
Американец Тим Эндрюс стал первым человеком в мире, которому после девяти месяцев работы генетически модифицированной…