Британские ученые из Университетской больницы и колледжа Лондона успешно протестировали терапию Альцгеймера, которая эффективно снижает уровень патогенного тау-белка патогена. Об этом пишет издание Nature Medicine.
При заболевании Альцгеймера наблюдаются гиперфосфорилированные формы тау-белка в клетках мозга пациентов, которые накапливаются в виде сгустка, называемого нейрофибриллярными шарами. Поскольку накопление напряжения связано с развитием серьезных когнитивных нарушений, тау-белки считаются основной целью прогностического и терапевтического развития.
Новое лекарство BIIB080 нацелена на ген MAPT, который кодируют тау-белок. Молекула представляет собой олигонуклеотид, то есть короткую последовательность нуклеотидов, связанная с матричной РНК (мРНК) — продуктом активного гена, который передает информацию от ядра к рибосомам об аминокислотной последовательности тау-белка. В итоге BIIB080 ингибирует участие мРНК в синтезе белка.
Этот метод получил название антисмысловой терапии, а связывание олигонуклеотида с мРНК соответственно — антисмысловым. Побочные эффекты были зарегистрированы у 94 процентов пациентов, получавших MAPTRx, и у 75 процентов больных, получавших плацебо, и все они были средней и легкой степени тяжести.
Снижение общей концентрации тау в спинномозговой жидкости было зарегистрировано в среднем более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем через 24 недели после приема последней дозы.
По мнению ученых, необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, способен ли BIIB080 замедлить прогрессирование когнитивных нарушений при болезни Альцгеймера, а также проверить его влияние на большие и пожилые группы в различных группах населения.
Однако способность BIIB080 успешно блокировать синтез тау-белков, которые считаются основной причиной деменции, является большим шагом вперед в борьбе со смертельным заболеванием, говорят авторы научной работы.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что медики сообщили о нехватке эндокринологов в России.
Специалисты Дальневосточного научного центра физиологии и патологии дыхания создали цифровую систему для разработки индивидуальных программ…
Первый пациент, прошедший курс лечения российской онковакциной, завершил терапию. По результатам обследований, метастазы у него…
Российские исследователи создали тест-систему для выявления муковисцидоза у новорожденных по химическому составу выдыхаемого воздуха. Новая…
Влияние кишечных бактерий на работу мозга может осуществляться не только через вещества, которые они производят,…
Специалисты Томского государственного университета (ТГУ) разработали детекторный модуль, способный не только формировать рентгеновское изображение объекта,…
Ученые Томского политехнического университета совместно с коллегами создали первую отечественную технологию производства барьерных мембран из…