Британские ученые из Университетской больницы и колледжа Лондона успешно протестировали терапию Альцгеймера, которая эффективно снижает уровень патогенного тау-белка патогена. Об этом пишет издание Nature Medicine.
При заболевании Альцгеймера наблюдаются гиперфосфорилированные формы тау-белка в клетках мозга пациентов, которые накапливаются в виде сгустка, называемого нейрофибриллярными шарами. Поскольку накопление напряжения связано с развитием серьезных когнитивных нарушений, тау-белки считаются основной целью прогностического и терапевтического развития.
Новое лекарство BIIB080 нацелена на ген MAPT, который кодируют тау-белок. Молекула представляет собой олигонуклеотид, то есть короткую последовательность нуклеотидов, связанная с матричной РНК (мРНК) — продуктом активного гена, который передает информацию от ядра к рибосомам об аминокислотной последовательности тау-белка. В итоге BIIB080 ингибирует участие мРНК в синтезе белка.
Этот метод получил название антисмысловой терапии, а связывание олигонуклеотида с мРНК соответственно — антисмысловым. Побочные эффекты были зарегистрированы у 94 процентов пациентов, получавших MAPTRx, и у 75 процентов больных, получавших плацебо, и все они были средней и легкой степени тяжести.
Снижение общей концентрации тау в спинномозговой жидкости было зарегистрировано в среднем более чем на 50 процентов по сравнению с исходным уровнем через 24 недели после приема последней дозы.
По мнению ученых, необходимы дополнительные исследования, чтобы определить, способен ли BIIB080 замедлить прогрессирование когнитивных нарушений при болезни Альцгеймера, а также проверить его влияние на большие и пожилые группы в различных группах населения.
Однако способность BIIB080 успешно блокировать синтез тау-белков, которые считаются основной причиной деменции, является большим шагом вперед в борьбе со смертельным заболеванием, говорят авторы научной работы.
Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о том, что медики сообщили о нехватке эндокринологов в России.
Американские ученые установили, что ультраобработанные продукты способны самостоятельно провоцировать повышенную выработку инсулина и нарушения обмена…
Ученые Пермского национального исследовательского политехнического университета (ПНИПУ) создали технологию синтеза гибридных молекул на основе халконов.…
Исследования Карла Дайссерота, Петера Хегеманна и Георга Нагеля позволили значительно расширить возможности изучения клеточных механизмов,…
Российские исследователи разработали модель машинного обучения, способную прогнозировать вероятность острых осложнений у пациентов с раком…
Исследователи Новосибирского государственного университета (НГУ) создали и запатентовали гемостатический бинт с использованием цеолита — минерала…
Исследователи НИИ физико-химической биологии им. А. Н. Белозерского Московского государственного университета им. М. В. Ломоносова…