Калифорнийские ученые открыли два перспективных метода лечения мотонейронной болезни

Ученые определили ген и белок, которые могут помочь в лечении мотонейронной болезни. Результаты найденных методов опубликованы на портале Калифорнийского университета.

Люди с заболеванием БАС живут от 2 до 5 лет после постановки диагноза. Заболевание медленно разрушает двигательные нейроны, снижает мышечную силу и подвижность пациента. Пока он не потеряет возможность говорить, принимать пищу или самостоятельно дышать.

На текущий момент эффективных вариантов лечения не так много. Поэтому специалисты из Университета Южной Калифорнии решили изучить новые целевые препараты для лечения мотонейронной болезни.

Команда сотрудников создала индуцированные плюрипотентные стволовые клетки. Как у пациентов с установленным диагнозом, путем программирования на двигательных нейронах. И протестировали тысячи лекарств и молекул, чтобы найти лекарства, которые могут замедлить прогрессирование заболевания.

Ученые обнаружили ген SYF2, подавление которого снизило степень нейродегенерации и двигательной дисфункции у мышей с БАС.

Во втором исследовании аналогичные инструменты использовались для определения другого виновника: белка под названием PIKFYVE. В тестах на плодовых мушках, круглых червях, мышах и двигательных нейронах, команда заблокировала белок с помощью лекарств, генной инженерии и методов РНК.

Опять же, лечение уменьшило нейродегенерацию, улучшило двигательные функции и увеличило продолжительность жизни испытуемых. При ближайшем рассмотрении исследователи обнаружили механизм, лежащий в основе улучшений. Уменьшение PIKFYVE помогло нейронам выносить отходы за пределы клетки, предотвращая накопление токсичных белков.

Хотя еще предстоит проделать большую работу, прежде чем опробовать любую из этих стратегий на людях, это должно вселить надежду на то, что есть возможные способы лечения.

Ранее «Медздрав.Инфо» сообщал о симптомах болезни уха угрожающей глухотой и менингитом.